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研究发现人类抗体可替代强的松治疗罕见血液病

静脉注射的人抗体可以减少或消除对罕见血液综合征的强的松治疗, 使患者避免服用强的松带来的严重副作用, 犹他大学皮肤科教授是一项国际研究的资深作者.

强的松是一种皮质类固醇,通常用于高嗜酸性粒细胞综合征, 嗜酸性粒细胞过多引起的一组潜在的使人衰弱的疾病, 一种白细胞,其天然作用是抵御寄生虫. 如果不及时治疗,这种综合征会对人体各种器官和系统造成损害. 强的松可以控制这种综合征, 但也会产生一系列潜在的严重副作用, 包括骨质流失, 体重增加, 皮肤变薄并出血, 白内障, 幻觉, 还有很多其他的.

直到现在, 像强的松这样的皮质类固醇一直是该综合征的主要治疗方法, 据杰拉尔德·J. Gleich, M.D.他是犹他大学皮肤学研究教授,也是这项研究的资深作者.

发表在3月20日的新英格兰医学杂志上, Gleich和来自美国和欧洲的研究人员报告说,在为期36周的试验中,接受抗体mepolizumab的84%的研究患者显着减少或停止了泼尼松剂量. 与此同时,接受安慰剂的试验患者中,只有43%的人能够将强的松的剂量减少到相同的水平. 然而,Mepolizumab仅对缺乏特定基因的患者有效. 这个基因, FIP1L1-PDGFRA, 是否存在于某些患者并引起嗜酸性粒细胞增加,类似于白血病. Mepolimuzab中和一个因子, 叫做白细胞介素5, 这会导致骨髓产生嗜酸性粒细胞.

Mepolimuzab由葛兰素史克(GlaxoSmithKline)生产,该公司赞助了这项研究. 该试验的结果对服用mepolizumab的患者治疗嗜酸性粒细胞增多综合征具有重要意义, 据格列奇说.

“mepolizumab使患者能够减少或停止强的松的发现表明,大发娱乐已经找到了一种耐受性良好的治疗嗜酸性粒细胞增多综合征的新方法,格列奇说. “许多患有这种综合症的患者可能能够使用这种药物,避免类固醇的副作用.

马克·E. 罗斯伯格,M.D., Ph.D., 来自辛辛那提儿童医院医疗中心, 辛辛那提大学, 这项研究的第一作者是谁.

嗜酸性粒细胞增多综合征定义为血液中嗜酸性粒细胞计数大于1,每微升500个细胞. 一项调查显示,从1971年到1982年, 美国国立卫生研究院共诊断出50例这种综合征. 存活率从几个月到几年不等,这取决于诊断时该综合征的进展程度.

这项研究, 这是双盲实验(患者和研究人员都不知道谁在服用药物或安慰剂), 随机, 和安慰剂对照, 在美国的26个地点进行, 加拿大, 比利时, 法国, 德国, 意大利, 和澳大利亚. 共有85例患者,年龄18-85岁,患有高嗜酸性粒细胞综合征. 43名患者接受了mepolizumab治疗,42名患者每4周接受安慰剂治疗,持续36周. 每组患者同时接受强的松治疗,在试验过程中逐渐减少剂量. 目标是将强的松的剂量减少到每天10毫克或更少,连续八周.

36周后, 95%接受mepolizumab治疗的患者血液中嗜酸性粒细胞计数低于每微升600个细胞. 只有45%接受安慰剂治疗的患者的嗜酸性粒细胞计数相等. 一半接受mepolizumab治疗的患者在试验期间能够停止强的松治疗.

Mepolizumab也可能对服用类固醇治疗其他疾病的患者有益, 据格列奇说.

“类固醇在许多嗜酸性粒细胞相关疾病中也很有用, 但它们会产生很多副作用,因此治疗的一个目标是找到能让医生减少或停止它们的药物,格列奇说. Mepolizumab看起来就是这样一种药物, 未来的研究将测试它是否对常见的嗜酸性粒细胞相关疾病(如皮肤和过敏问题)有益."