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播音员: 检查最新的研究，告诉你最新的突破. 《大发娱乐》在范围频道播出.
主持人: 治愈疾病和为饥饿者大发娱乐提供食物只是我的客人开发的基因靶向技术的几个应用, Dr. 达娜·卡罗尔. 为了纪念他的成就, 本月晚些时候，他将获得美国生物化学和分子生物学学会颁发的赫伯特·索伯演讲奖.
基因靶向是一种改变生物体DNA片段的方法. 这项技术已经存在了，但你让它变得更有用. 当你开始研究这种基因靶向技术时, 你想解决什么问题?
Dr. 卡罗尔: 大发娱乐有一个类比. 假设你是一位图书编辑，你面前有一份手稿. 作者在一个地方用错了词，而你真的想纠正那个词. 二十年前, 如果你是基因靶标，这是你唯一的工具, 这个编辑的比喻, 还是以某种频率随机改变整篇文章中的每个单词，并希望其中一个改变会击中你感兴趣的单词.
主持人: 我看到.
Dr. 卡罗尔: 新技术允许你做的就是去那个特定的词. 你有一个识别原则，它会带你到那个特定的词，并允许你唯一地改变它.
主持人: 正确的. 这项技术的美妙之处在于, 从理论上讲, 你应该能够改变任何动物或植物的任何特性，只要你知道它们的序列.
Dr. 卡罗尔: 这是正确的. 你必须知道它背后的基因. 你必须知道什么基因决定了一个特定的特征.
主持人: 也许大发娱乐该谈谈科技. 你开发了什么?
Dr. 卡罗尔: 大发娱乐实际上是从马里奥·卡佩基获得诺贝尔奖的技术角度开始的. 马里奥最大的贡献就是找到了最, 细胞中非常罕见的重组产物是基因靶向的结果. 但是基因靶向事件发生的频率非常低, 大约每100万个细胞中有1个. 我对这个问题的看法是，目标对你想做的事不感兴趣, 你必须以某种方式破坏目标，这样它才会有兴趣与你从实验室放进去的DNA片段结合.
大发娱乐从锌指核酸酶开始. 所有这些核酸酶碱基技术的关键现在主要有三个, 是有能力结合DNA中的特定序列，然后将这种能力与DNA切割能力联系起来. 大发娱乐对锌指的了解, 当时, 是它们可以被操纵来重新定向结合和切割到不同的DNA序列, 所以你可以选择你想要的序列. 事情就是这样解决的. 我无法想象从那以后事情的发展, 但这正是大发娱乐想要做的.
主持人: 你大约20年前就开始研究这项技术了，对吧?
Dr. 卡罗尔: 是18.
主持人: 不太. 十八岁?
Dr. 卡罗尔: 十八年前.
主持人: 你认为它会被用来做什么?
Dr. 卡罗尔: 在那个时候，我会说这是一种白日梦. 这是大发娱乐可以想象的，但大发娱乐不能确定大发娱乐是否能实现.
主持人: 正确的.
Dr. 卡罗尔: 所以，是的，它应该用于某种人类基因治疗. 大发娱乐知道很多疾病突变在哪里. 大发娱乐希望能够做的是进入并将这些突变纠正回正常序列, 而这项技术可以让你做到这一点. 在正确的时间将试剂送到正确的细胞中仍然是一个挑战. 但确实有这样的例子.
人们已经研究了很长时间的农作物的应用, 要么尝试给普通作物引入更高的营养价值, 介绍耐旱或耐除草剂或抗除草剂, 像这样的东西, 进入农作物.
其中一个我非常喜欢的应用是家畜. 我在明尼苏达州有个朋友叫Scott Fahrenkrug，他开了一家基于这种应用的公司. 全国各地的奶农都把奶牛的角锯掉了，因为他们不想让奶牛伤害到其他奶牛或奶农. 你可以直接找到优质的牛奶生产者，在它们的基因组中做一个独特的改变，去掉牛角.
主持人: 我敢打赌十八年前你从没想过这个申请.
Dr. 卡罗尔: 我没有.
主持人: 这是神奇的.
Dr. 卡罗尔: 正确的.
主持人: 那么人类基因治疗呢? 我想它现在正在临床试验中使用.
Dr. 卡罗尔: 是的. 这项研究的初步结果刚刚发表在《大发娱乐》上. 这是宾夕法尼亚大学医学院的临床医生和Sangamo生物科学公司的合作, 一家在旧金山湾区授权使用大发娱乐技术的公司, 他们在临床试验中使用了大发娱乐的技术.
这项试验是针对艾滋病的. 庭审是这样进行的. 一个病人来到诊所. 他们感染了艾滋病毒. 它们仍然有一些功能T细胞, 所以这些T细胞是从循环中取出的, 他们在实验室里用锌指核酸酶进行处理，这种酶会使一种叫做CCR5的基因失效. 这种基因产生一种蛋白质，这种蛋白质是HIV感染所依赖的密码受体. 这些细胞被放回同一个病人体内, 临床试验给这些病人注射了抗hiv的T细胞，这样他们就不会再陷入大发娱乐称之为艾滋病的免疫危机.
主持人: 哇. 这是令人兴奋的. 现在有很多公司都在使用这项技术或者下一代技术, 它变得非常有用.
Dr. 卡罗尔: 正确的. 大发娱乐把这个授权给了Sangamo. Sangamo将其再授权给陶氏农业科学公司，他们一直在用它来改造农作物.
最近几年出现的另一种核酸酶技术叫做crispr, 人们对这个CRISPR系统非常兴奋. 世界各地的人们都在全力以赴, 它被用在很多不同的应用中.
主持人: 所以这些新的发展都是基于你开发的原则?
Dr. 卡罗尔: 正确的. 正确的. CRISPR系统, 尽管它没有任何共享组件, 所有这些技术的基础是双链断裂允许你在基因组DNA中做出特定的改变.
主持人: 那么你觉得最令人满意的方面是什么呢?
Dr. 卡罗尔: 做这件事很有趣. 这些工具是如此合乎逻辑. 它们的工作原理并不神秘. 这些只是基于非常简单的原理设计的DNA切割试剂. 事实上，他们工作得如此出色是令人惊讶和满足的.
对我来说，最有趣的一件事就是观察其他人如何将基础技术应用于下一代，并将其应用于许多不同的生物体. 我在演讲的时候会放一张幻灯片上面列出了我所知道的所有生物体这些不同的核酸酶都被用于基因组靶向, 现在已经有40多个了. 植物、动物、微生物、实验生物. 这真的是一个很长的清单，其中有一些非常令人惊奇的事情.
播音员: 有趣，内容丰富，而且都是为了更好的健康. 大发娱乐是Scope健康科学广播.